亚盛医药（6855.HK）9月14日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的首个FDA授予的孤儿药资格认定。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-115获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
胃癌的发病率在东西方国家呈现较大差异。根据最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）数据，2017年美国胃癌的患病人数估计为116,5251，被认为是一种罕见病。但在中国、日本等亚洲国家胃癌发病率则较高。值得关注的是，胃癌死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位，仅次于肺癌和结直肠癌。在所有因肿瘤导致的死亡中，约有1 / 12可归因于胃癌2。
依据2020年美国国家综合癌症网络(NCCN)胃癌临床实践指南，目前推荐多学科综合治疗模式来治疗无法切除的晚期转移性胃癌患者。然而对于接受二线治疗的疾病进展患者来说，治疗选择少且预后较差，因此迫切需要新的有效的治疗方法3，来改善疾病进展和降低死亡率。
APG-115：MDM2-p53抑制剂
APG-115为亚盛医药在研的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究，并在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。
“胃癌的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。此次针对胃癌适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-115产品开发和商业化的重要里程碑。孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”
亚盛医药首席医学官翟一帆博士
参考文献
1. 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute
2. Rawla, P., & Barsouk, A. (2019). Epidemiology of gastric cancer: global trends, risk factors and prevention.
3. Gastric Cancer, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, National Comprehensive Cancer Nerwork 2020.
此外值得一提的是，这是亚盛医药第三款获得FDA孤儿药资格的原创新药，也是目前为止该公司获得的第4个孤儿药资格。在此之前，亚盛医药在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575已经获得两项孤儿药资格，分别用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。另一款核心在研品种——三代BCR-ABL靶向药HQP1351于今年5月获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。
关于APG-115
APG-115是亚盛医药自主研发的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂。APG-115对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。APG-115已在美国启动单药临床I期、联合帕博利珠单抗治疗晚期实体瘤/转移性黑色素瘤的临床Ib/II试验、单药或联合化疗治疗唾液腺癌的I/II期等三项临床研究；作为首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，APG-115在中国也获批开展包括单药I期研究、单药或联合治疗AML/MDS的Ib期研究等临床试验。
关于亚盛医药
亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。
亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前正在中国、美国及澳大利亚开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请，该品种获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。公司的另一重要品种APG-2575近期也获得两项美国FDA孤儿药资格认证。
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