亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、和多发性骨髓瘤（MM）适应症之后，获得的第四个FDA授予的孤儿药资格认定。
截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证，创中国企业之最。
AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁。美国国家癌症所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）预估数据显示，2020年美国将有19940例新诊AML病例，并将有11180人死于该疾病。尽管近年来在AML的治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，因此临床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治疗手段。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
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随着中国医药创新力量的崛起，中国药企近年来的“出海”趋势日益明显，获得FDA孤儿药认定等资格认定也被视为重要的全球化创新实力指标之一。作为一直坚持全球创新的领军企业，亚盛医药无疑是其中佼佼者。截至现在，亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证（见下表）。公开信息显示，该数量在中国企业中最为领先。 |
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药物 |
靶点 |
适应症 |
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HQP1351 |
BCR-ABL |
慢性髓系白血病 |
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APG-2575 |
Bcl-2 |
华氏巨球蛋白血症 |
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慢性淋巴细胞白血病 |
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多发性骨髓瘤 |
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急性髓系白血病 |
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APG-115 |
MDM2-p53 |
胃癌 |
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急性髓系白血病 |
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软组织肉瘤 |
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APG-1252 |
Bcl-2/Bcl-xL |
小细胞肺癌 |
FDA批准的创新药数量的公开数据显示，近10年来，获得FDA批准的孤儿药在获批创新疗法中的比例逐步上升。2020年全年获批新药中获孤儿药资格的创新疗法的比例超过了60%，创10年来占比的新高。这一数据表明，FDA孤儿药资格认定的政策对于加快罕见病药物的研发、上市有着非常实际的激励与推动意义。
参考文献
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DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.
关于亚盛医药
亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。
亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国及澳大利亚开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请，该品种获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。截至目前，公司共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药资格认证。
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