广州必贝特医药股份有限公司一类新药BEBT-503首次人体临床试验已于2022年9月19日在澳大利亚Nucleus Network临床研究机构完成首例受试者入组给药。BEBT-503是公司自主研发的一种高活性泛PPAR激动剂，临床前非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和糖尿病合并NASH模型中显著降低血糖水平、改善糖耐受和脂质代谢、控制肝脏炎症，抑制纤维化，并显示出良好的安全性，有望成为治疗糖尿病合并非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）以及NASH的有效药物。
该试验是一项口服BEBT-503的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估健康志愿者单次和多次递增剂量给药的安全性、耐受性和药代动力学特征。同时，公司已在国内申请一期临床试验，拟根据澳大利亚和中国一期临床试验结果，开展BEBT-503治疗糖尿病合并NASH的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心II期临床试验。
关于PPAR
过氧化物酶体增殖物激活受体（Peroxisome proliferators-activated receptors, PPARs）是核激素受体家族中的配体激活受体，包括以下三种亚型：PPARα、PPARβ/δ和PPARγ，它们在调节脂肪酸摄取和氧化、脂质和碳水化合物代谢、血管生物学、炎症、细胞增殖和衰老中发挥重要作用。BEBT-503是一种高效且平衡的泛PPAR激动剂，通过有效激活三种受体来调节关键的代谢、炎症和纤维化途径，用于治疗糖尿病合并NAFLD以及NASH。
关于糖尿病合并NAFLD和NASH
近年来，肥胖、糖尿病等因素加剧了NAFLD数的增加，催生了巨大的市场空间。NASH是NAFLD的一种严重形式，可导致肝脏纤维化、肝硬化、肝衰竭及肝脏肿瘤的产生。《中国2型糖尿病防治指南》显示我国成人2型糖尿病患病率（2017年）为10.4%。根据2021年《中国成人2型糖尿病合并非酒精性脂肪性肝病管理专家共识》，2型糖尿病患者中约49%~62%伴发NAFLD，而成人2型糖尿病合并NASH患病人数2021年已达到4250万人（数据来源：弗若斯特沙利文报告）。截止目前，全球尚未有糖尿病合并NAFLD或NASH治疗药物上市，临床需求迫切，市场空间巨大。