亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予公司核心在研品种HQP1351快速通道资格（FTD），用于治疗对现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的特定基因突变的慢性髓性白血病（CML）患者。这是亚盛医药获得的首个FTD，也是HQP1351继日前获得FDA孤儿药资格认定后的又一里程碑式进展。
美国FTD的设立旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的临床医疗需求。HQP1351此次获得FTD，意味着其有机会以各种形式的加快审评进程，包括在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤与沟通；在满足相关标准的情况下，实行滚动式审评机制，即可分阶段递交NDA申报资料，而不需要待所有资料全部完成后再提交审评；快速通道资格的授予也有望进一步获得优先审评和加速批准资格。
对于FTD认定的关键之一是如何解决未被满足的医疗需求，让患者有新的获益，包括针对特定严重疾病的首个疗法、现有疗法相比在临床上具有显著优势、可令对现有疗法效果不佳或不耐受的患者受益等情形。而HQP1351能顺利获得FTD表明FDA认定其在上述方面有解决未被满足的医疗需求的潜力。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼（格列卫®）及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。虽然目前已有第三代TKI药物在美国获批上市，但其安全性仍需进一步改善。这意味着，对于现有TKI药物治疗无效的CML患者而言，更安全、有效的治疗药物仍是尚未被满足的、急需的临床需求。
HQP1351：BCR-ABL/KIT抑制剂
HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年在中国提交新药上市申请（NDA）。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。值得一提的是，HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会（ASH）年会口头报告，并获2019 ASH“最佳研究”提名。初步的临床研究结果显示了HQP1351令人满意的疗效和安全性，并呈现了较好的耐受性。
“克服格列卫耐药是目前全球层面都尚未满足的急需的临床需求。HQP135是由中国本土创新企业正在自主研发的新型、口服有效的第三代BCR-ABL抑制剂。在我们一个较大样本量的I期研究中，HQP1351显示了很好的安全性和有效性，不少无药可治的复发难治CML患者获得了临床反应。HQP1351将为临床医生提供新的治疗武器，为耐药CML患者提供新的治疗选择，同时也显示了国内新药研发实力的巨大进步。此次HQP1351获得FDA快速通道资格，既显示了中国临床数据被国际认可的程度，同时也能让更多国家的患者更快的受益其中。我们期待HPQ1351的后续临床进展，早日让全球患者获益。”
“作为中国原创的第三代BCR-ABL抑制剂，HQP1351接连获得FDA孤儿药资格认定和快速通道资格，是HQP1351全球临床开发乃至整个公司发展的重大里程碑。FDA对于HQP1351两个资格的授予，一方面更加显示对CML的治疗在全球层面目前存在的尚未完全满足的临床需求的急迫性，另一方面也体现了对HQP1351过往临床数据安全性、有效性的认可。获得这一快速通道资格，将有利于加强我们在进一步临床开发中与美国FDA的沟通和合作，加快推进HQP1351在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度。我们将坚守“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，全力加快开发，为CML患者提供更加安全的、有效的、更佳的治疗选择。” 
关于亚盛医药
亚盛医药（6855.HK）是一家立足中国、面向全球的处于临床阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。公司拥有自主研发的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板成功上市。
亚盛医药研发产品管线主要专注细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂，通过抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重启肿瘤细胞的凋亡程序；第二代和第三代的针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。公司现有8个1类新药已进入到临床开发阶段，正在中国、美国及澳大利亚开展30多项I/II期临床试验。
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